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云地日志

立身娉婷北高峰,花事纷纭心事秾。飓风和雨吹折后,病枝弱叶一扫空。

 
 
 

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我的工作:反义基因治疗  

2011-06-06 14:19:43|  分类: 八小时一天 |  标签: |举报 |字号 订阅

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原载《大众医学》2000年第7期,题为 《分子“胶布”治沉疴》

 

首发地中海    波及东南亚

  血液是生命之本,它的一个重要作用是输送氧气。人一旦得了贫血,供给的氧气便减少了,全身小到细胞,大到心脏和大脑,就要经受缺氧之苦,危害之大是可想而知的。

  血液中输送氧气的是红细胞,红细胞中具体负责的又是血红蛋白。贫血的一个重要原因,就是血红蛋白出了问题,结合氧的能力降低了。血红蛋白怎么会出问题呢?原来,人体合成蛋白质就像造房子一样,要照着“图纸”去做。这个“图纸”就是我们常常谈论的基因。每一种蛋白质都有对应的基因事先规划好大小、样式和作用。如果从父母那里继承下来的血红蛋白基因有问题,生产出来的血红蛋白自然就不正常了。这种贫血最先在地中海沿岸被发现,所以又称为地中海贫血(现称珠蛋白生成障碍性贫血)。其实,它的发病地区从地中海经黎巴嫩等国,一直延伸到东南亚和我国。虽然地中海贫血发病率不高,每千人中才会有一两个,但是危害很大。

 

偶尔风波起    贻祸及子孙

  人们的基因大都是正常的,为何患者的基因会出问题?他们的异常基因是从父母那里继承下来的,那么其父母的异常基因是从哪里来的?如果这么追溯下去,就有点像“是先有蛋还是先有鸡”的故事。不过,最先出现的那个致病基因总是有原因的。

  原来,在远古时代,人们的基因都是正常的。突然有一天,也许就发生在地中海岸边,由于紫外线照射、有毒物质侵袭等恶劣的环境条件,或者是某一块宝石的放射性辐射等,让一位倒霉的人的血红蛋白基因发生了突变。别看这只是一点小小的改变,却酿成了很大的灾祸。随着他生儿育女,繁衍子孙,出错的基因也随着子子孙孙绵延不断地保留了下来。这是科学家们推测地中海贫血的起源,也可能是大部分其他遗传病的起源。

  其实,基因是一个分子的片段。医生可以对人体的组织器官进行修补,却没有办法修补分子。长期以来,医学上对付地中海贫血的办法只能是缺啥补啥——输血!但每次输血只能缓解患者一时的危难,血液被消耗完了又要再输。定期输血对患者来说是一个沉重的负担,因此人们迫切希望能找到根治地中海贫血的法宝。

  患者的痛苦就是医生的动力。无数科学家为实现这一目标焚膏继晷,兀兀穷年,最后终于弄清了异常血红蛋白的生产过程,给治疗地中海贫血提供了科学依据。蛋白质的合成分两步:首先,按照基因的信息合成原始核糖核酸(RNA),原始RNA经过加工,剪去其中一些片段,余下的部分再拼接起来,形成包含有完整信息的成熟RNA。然后,再根据成熟RNA的信息合成蛋白质。造成地中海贫血的基因突变有300多种,根据不同的致病机制可以分为几类。其中有一类(含近10种突变)是因为突变使RNA在加工时该剪去的部分没有全部剪除,还残留了一小段,使拼接出来的RNA不正常,从而合成出异常血红蛋白。这真是差之毫厘,谬以千里!

 

分子做“胶布”    法力大无边

  RNA是由成千上万个元件分子连在一起构成的,就像一串长长的珍珠项链。这些元件共有4种,以A、U、C、G4个符号表示。地中海贫血往往只是其中关键的一个元件发生了改变,如C变成了U。令人惊奇的是,A认识U并能与之结合起来组成一对,C也能与G结成一对。这种识别和结合,在一定条件下是非常严格和专一的。正是这一性质,才使治疗地中海贫血成为可能。科学家设计了一种十分巧妙的治疗方案:合成一小段RNA片段,使其A、U、C、G的顺序能与血红蛋白RNA互补配对。比如说,在原来是U的地方放上A,是A的地方放上U,在G处放C,在C处放G,等等。这个片段就会自动地找到原始RNA的对应部位并粘上去,就像给伤口贴上胶布一样。如果所合成的片段包含了突变位点,它就能将突变堵死而不再起作用,RNA就可以正常地加工,从而起到治病的作用。

  如果把A、G、C、U这些元件分子看成“文字”的话,那么RNA就是“句子”或者是“文章”了。科学家们设计的小片段与原始RNA是相反的,所以叫做反义RNA。反义RNA是一种分子“胶布”,能够自动、精确地识别并粘住RNA上有问题的地方,于是从根本上治好了遗传病。

      这是一种全新的治疗思路。许多科学家正在沿着这条新颖的思路深入研究,以期有朝一日为患者带来福音。

分子胶布治沉疴 - Garification - 戈瑞空间
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